Espera -se que o processo de aprovação para terapias avançadas, como terapia de células e genes

Espera -se que o processo de aprovação para terapias avançadas, como terapia de células e genes

Nos últimos anos, com o rápido desenvolvimento da tecnologia biomédica, terapias avançadas, como terapia celular e genética (CGT), tornaram -se tópicos quentes no campo médico global. Os dados de toda a rede nos últimos 10 dias mostram que os reguladores de vários países estão otimizando ativamente o processo de aprovação para acelerar o lançamento dessas terapias inovadoras. Este artigo combinará dados estruturados para analisar tópicos quentes e tendências políticas atuais.

1. Um inventário global de tópicos quentes (próximo a 10 dias)

2. Progresso -se na otimização do processo de aprovação

1.US FDA News: O FDA anunciou recentemente que expandirá o escopo da "terapia avançada em medicina regenerativa (RMAT)", permitindo que mais dados clínicos iniciais apoiassem a aprovação acelerada. Segundo as estatísticas, 7 produtos CGT foram aprovados através do canal RMAT em 2023, um aumento de 40% em relação a 2022.

2.Política da China: Os "princípios técnicos orientadores para pesquisa clínica e desenvolvimento de produtos de terapia genética (rascunho para comentários)", lançados pela NMPA pela primeira vez:

• Design de "teste de cesta" permitido
• Aceite indicadores alternativos de endpoint
• Estabelecer um caminho rápido para procedimentos de medicamento terapêuticos inovadores

3.Destaques dos novos regulamentos da UE: A EMA lança uma versão atualizada do "Prime Program", reduzindo o ciclo de revisão de terapia genética de 210 dias para 150 dias e estabelecendo um mecanismo de resposta rápida para consulta especializada.

3. Análise de dados de impacto da indústria

4. Visões especializadas e perspectivas do setor

1.Reforma de aprovação orientada por tecnologia"A análise de dados de ensaios clínicos assistidos pela AA permite que os reguladores aceitem evidências mais flexíveis de eficácia", disse o Dr. Smith, Stanford University Medical Center.

2.Equilibrando a segurança e a velocidade: Especialistas do China Pharmaceutical Review Center enfatizaram: "A otimização não é para reduzir os padrões, mas para obter a supervisão do ciclo de vida total por meio de mecanismos inovadores, como 'Certificação Dinâmica de GMP'".

3.Previsão de tendência futura:

• Pode haver o primeiro caso de "aprovação em tempo real" em 2024
• Ásia-Pacífico se tornará um campo de teste para reforma de aprovação
• Os padrões gerais de aprovação de terapia celular serão formulados separadamente

5. Sugestões de resposta corporativa

1. Estabeleça um mecanismo de comunicação precoce e aproveite as oportunidades de pré-avaliação
2. Investir em evidências do mundo real (RWE) Capacidade de geração
3. Preste atenção às diferenças regionais, como os requisitos especiais da China para revisão ética da edição de genes

Com a crescente sinergia regulatória global, espera-se que o tempo médio para comercializar os produtos de terapia celular e genética seja reduzido para 8 a 10 meses até 2025, o que melhorará significativamente a acessibilidade do tratamento para pacientes com doenças raras e câncer. O setor precisa continuar prestando atenção às mudanças de políticas e compreender a janela de desenvolvimento estratégico.